TRANSLARNA (ataluren) - Dystrophie musculaire de Duchenne

Réévaluation à la demande de la CT.

L'essentiel

Avis défavorable au remboursement dans « le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 2 ans ou plus ».

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Compte tenu :

• des données précédemment évaluées par la Commission qui n’avaient pas démontré de façon probante l’efficacité de l’ataluren, à savoir : une étude de phase 2b et une étude de phase 3, contrôlées versus placebo, lesquelles n’avaient pas mis en évidence de différence statistiquement significative sur le critère de jugement principal du test de marche de 6 minutes évalué à 48 semaines ; et une étude de phase 2 ouverte de courte durée réalisée chez l’enfant, peu pertinente, ainsi que sa mise en perspective avec les résultats d’une cohorte historique non dénuée de biais, d’intérêt limité,
• des nouvelles données issues d’une étude de phase 3 contrôlée versus placebo, randomisée, en double aveugle, qui n’a pas non plus démontré de supériorité de l’ataluren par rapport au placebo sur le critère de jugement principal du test de marche de 6 minutes évalué à 72 semaines,
• des comparaisons indirectes des données de patients traités par ataluren issues d’un registre avec celles d’une cohorte historique, méthodologiquement et cliniquement critiquables, ne permettant pas de présumer d’un bénéfice clinique de l’ataluren,
• du constat, compte tenu de l’ensemble des données cliniques accumulées depuis l’obtention de l’AMM, que le bénéfice clinique de l’ataluren n’est pas démontré dans la dystrophie musculaire de Duchenne résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine chez les patients ambulatoires âgés de 2 ans ou plus,
• de l’absence d’intérêt clinique démontré de l’ajout de l’ataluren au traitement par corticoïde, qui est le traitement actuellement recommandé de cette maladie,

TRANSLARNA (ataluren) n’a pas sa place dans la stratégie thérapeutique.